Ученые из Гарвардского университета во главе с биологом Дагом Мелтоном исследуют возможность использования стволовых клеток для создания замещающих бета-клеток, вырабатывающих инсулин. В 2019 году разработку начала финансировать Vertex Pharmaceuticals, что говорит о высоком и видимом потенциале разработки.
Эта работа ведется уже более 10 лет, а в 2014 году разработкой технологии и ее коммерциализацией занялась компания Semma Therapeutics. Этим летом технология была приобретена компанией Vertex Pharmaceuticals за $950 миллионов, что свидетельствует о ее высокой готовности к использованию. Компания создала небольшое имплантируемое устройство, которое вмещает миллионы замещающих бета-клеток, пропускающих глюкозу и инсулин, но не пропускающих иммунные клетки.
«Если метод работает у людей так же хорошо, как и у животных, то возможно, что уже скоро люди не будут страдать диабетом», — говорит Даг Мелтон, руководитель рабочей группы ученых.
Используя эмбриональные стволовые клетки человека в качестве отправной точки, ученые впервые получили возможность производить в огромном количестве человеческие инсулин-продуцирующие бета-клетки, эквивалентные почти во всех отношениях нормально функционирующим бета-клеткам.
«В течение десятилетий исследователи пытались создать бета-клетки поджелудочной железы человека, которые можно культивировать и пассировать (разделять) в течение длительного времени в условиях, когда они производят инсулин. Мелтон и его коллеги уже преодолели это препятствие и открыли двери для поиска лекарств и трансплантационной терапии при диабете », — комментирует Элейн Фукс, профессор в университете Рокфеллера и исследователь Медицинского института Говарда Хьюза.
Клеточная трансплантация в качестве лечения диабета все еще в основном экспериментальная. При использовании клеток от трупов требуется применения мощных иммуносупрессивных препаратов, это доступно только для очень небольшого числа пациентов. Однако, нет сомнений в том, что способность генерировать чувствительные к глюкозе человеческие бета-клетки, используя контролируемое программирование стволовых клеток, ускорит разработку новых терапевтических средств. В частности, этот прогресс открывает двери для практически неограниченного запаса тканей для пациентов с диабетом, ожидающих клеточной терапии.
Хотя диабетики могут контролировать свой углеводный обмен, вводя инсулин несколько раз в день, это не обеспечивает изящной тонкой настройки. Поскольку переменных слишком много, ненадлежащий контроль приводит к развитию отложенных осложнений. Важно понимать, что внедрение технологии с трансплантацией бета-клеток потенциально интересует не только людей с диабетом 1 типа, поскольку около 10% пациентов с диабетом 2 типа также зависят от инъекций инсулина и, вероятно, будут кандидатами на клеточную терапию.
«Ранее были сообщения о том, что другие лаборатории производили бета-клетки из стволовых клеток, и ни одна другая группа не производила зрелые бета-клетки, пригодные для использования у пациентов», — уточняет Даг Мелтон. «Самым большим препятствием было добраться до чувствительных к глюкозе, бета-клеток, секретирующих инсулин, и это то, что сделала наша группа».
Все необходимое для качественной компенсации диабета
